Mucoviscidose : la molécule de l’espoir
Publié le 16/10/2007
L’équipe de Frédéric Becq, professeur de physiologie à l’Université de Poitiers, a découvert une molécule qui pourrait redonner une vie normale aux patients atteints par la mucoviscidose. Les premiers essais cliniques ont démarré fin septembre en Espagne.
«Pour l’instant, on ne sait pas soigner le gène responsable de la mucoviscidose», souligne le Professeur Becq. C’est pourquoi avec son équipe de l’Institut de physiologie et biologie cellulaire, il a cherché à traiter d’abord la protéine dégradée produite par ce gène défectueux. En découvrant au cours de l’année 2005 une molécule, le Miglustat, capable de régénérer cette protéine, ce laboratoire mixte du CNRS et de l’Université de Poitiers a redonné un véritable espoir à tous les patients atteints par cette maladie rare longtemps ignorée par les grandes industries pharmaceutiques. «Concrètement, le Miglustat va bloquer l’enzyme qui détériore la protéine, celle-ci va pouvoir à nouveau rejoindre sa place dans la cellule et jouer son rôle dans le transport du chlorure, du sodium et de l’eau», explique Frédéric Becq. Un traitement à base de cette molécule ne guérirait pas la mucoviscidose, mais empêcherait la surproduction de mucus à l’origine de l’obstruction de l’ensemble des conduits des glandes sécrétrices de l’organisme qui se manifeste d’abord au niveau digestif puis, rapidement, au niveau respiratoire. Un médicament en 2011 ? L’arrivée sur le marché d’un médicament pourrait intervenir dès 2011 même si, pour l’instant, «un échec est encore possible», indique le professeur Becq. Un délai, qui peut paraître court quand on sait qu’il faut généralement dix à quinze ans pour qu’une molécule ait une application concrète. Cela s’explique par la présence du Miglustat dans le traitement d’une autre pathologie rare, la maladie de Gaucher. «Cela nous a permis de gagner du temps en nous évitant tous les examens toxicologiques sur l’animal, dits de phase 1», remarque le chercheur. Les premiers essais cliniques sur l’homme ont commencé le 28 septembre en Espagne. Menés par Actelion, le laboratoire pharmaceutique suisse qui développe le médicament pour la maladie de Gaucher, ces tests détermineront l’efficacité réelle de la molécule sur 25 malades sélectionnés. Début 2009, si tout se passe bien, démarrera ensuite l’essai de phase 3 à grande échelle. En France, un nouveau-né sur 4 000 est touché par la mucoviscidose. 6 000 personnes sont actuellement atteintes par la maladie. Autant de gens qui accordent un espoir sans limites à l’équipe du professeur Becq. S’il se veut confiant, ce dernier continue néanmoins à «prendre des gants» en évoquant cette découverte. Lui qui travaille sur la mucoviscidose depuis 1993 sait bien qu’il y aurait «tellement de déception en cas d’échec».